CRISPR Therapeutics는 첫 번째 약물의 승인 후 매수하기에 좋은 주식입니까?
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 지난 8월 <> 일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 번째 약물인 캐스게비(Casgevy)에 대한 시판 승인을 받았다.
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 주가는 희소식에 급락했다.
Casgevy는 정가가 2만 달러이지만 제한된 환자 집단을 대상으로 합니다.
미국 식품의약국(FDA)의 동시 승인은 투자자들에게 고려해야 할 새로운 요소를 제공합니다.
유전자 편집의 선구자인 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics, CRSP -8.08%)가 지난 8일 중요한 이정표를 세웠다.
미국 식품의약국(FDA)은 겸상 적혈구 질환 환자를 치료하기 위한 첫 번째 치료법인 Casgevy를 승인했습니다.
의료계는 환호했지만, 주식시장의 반응은 많은 투자자들의 허를 찔렀다.
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 주가는 상승 대신 중대 발표 당일 8% 하락했다.
CRISPR Therapeutics는 최근 하락장에서 매수하기에 좋은 생명공학 주식입니까?
이 질문에 답하기 위해서는 새로운 치료법이 할 수 있는 것과 할 수 없는 것을 이해해야 합니다.
CRISPR Therapeutics의 Casgevy가 하는 일
겸상 적혈구 질환(SCD)을 앓고 있는 환자는 결함이 있는 헤모글로빈을 생산하는데, 이 헤모글로빈이 풀리면서 적혈구가 이 병의 이름을 딴 특징적인 낫 모양을 형성하게 됩니다.
Casgevy는 태아의 헤모글로빈을 생산하기 위해 CRISPR/Cas9 기술로 변형된 환자 자신의 줄기 세포를 주입하는 것입니다.
낫 모양의 적혈구는 정기적으로 혈관을 막음으로써 무작위 장기에 쇠약하고 고통스러운 혈관 폐색 위기(VOC)를 일으킵니다.
Casgevy의 승인을 뒷받침하는 임상시험 기간 동안 29명의 환자 중 31명은 VOC 사건 없이 평균 22.2개월의 기간을 버틸 수 있었습니다.
더욱이 입원이 필요한 VOC 사건을 경험한 사람은 아무도 없었다.
SCD 외에도 Casgevy는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈이라는 또 다른 희귀 헤모글로빈 관련 질환의 치료법이 될 수 있습니다.
FDA는 현재 Casgevy로 TDT를 치료하기 위한 신청서를 검토 중이며 30월 <> 일 또는 그 이전에 승인 결정을 발표할 것으로 예상하고 있습니다.
Casgevy가 할 수 없는 것
Casgevy를 한 번만 주입하면 SCD 환자가 적어도 16년 동안 값비싼 병원 응급실에 가지 않을 수 있습니다.
이 혜택으로 인해 미국 내 000,<>명의 적격 환자 모두가 혜택을 받을 것으로 예상할 수 있지만 그런 일은 일어나지 않을 것입니다.
Casgevy 치료를 시작하기 전에 환자는 위험한 화학 요법 요법으로 기존 혈액 세포를 고갈시켜야 합니다.
Casgevy의 실제 주입은 비교적 간단하지만 환자가 이를 받을 수 있도록 준비하려면 많은 비용이 드는 입원이 필요합니다.
많은 SCD 환자들은 Casgevy를 투여받기 위해 필요한 모든 준비를 주저할 것입니다.
의학적 결과에 대해 단념하지 않는 사람들에게는 건강 보험이 과정과 치료 비용을 지불하도록 하는 것은 또 다른 도전이 될 것입니다.
Casgevy는 환자가 반복해서 갱신하는 처방전이 아니기 때문에 개발에 들인 수십억 달러를 회수하려면 초기 비용이 엄청나게 비쌉니다.
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 협업 및 마케팅 파트너인 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, VRTX -1.07%)는 캐스게비의 정가를 2만 달러로 책정했다.
이 높은 가격은 접근을 제한할 것이며, 새로운 치료법이 직면한 유일한 도전은 아니다.
향후 전망
Casgevy는 FDA가 승인한 최초의 CRISPR 기반 유전자 치료제이지만, 약 16,000명의 적격 SCD 환자가 사용할 수 있는 유일한 옵션은 아닙니다.
FDA는 지난 8일 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 리프게니아(Lyfgenia, BLUE -40.54%)도 같은 제한 군 치료제로 승인했다.
리프게니아는 SCD 환자 자신의 줄기세포로 만들어지기도 하지만, CRISPR/Cas9 대신 약독화된 바이러스를 사용하여 변형된 형태의 성인 헤모글로빈에 대한 유전자를 삽입합니다.
리프게니아(Lyfgenia)와 카스게비(Casgevy)는 동일한 모집단을 대상으로 테스트되지 않았지만, 임상시험 간 비교를 통해 두 약물이 유사한 효과를 보이는 것으로 나타났습니다.
리프게니아를 투여받은 평가 가능한 환자 32명 중 30명은 최소 <>개월 동안 심각한 VOC 사건이 발생하지 않았습니다.
비슷한 효능 결과에도 불구하고 블루버드는 SCD 치료제의 정가를 경쟁사보다 41% 높은 3만 달러로 책정했다.
Bluebird는 환자가 치료 후 첫 1년 동안 입원이 필요한 VOC 사건을 경험할 경우 지불자가 해당 비용의 일부를 회수할 수 있도록 결과 기반 계약을 설계했습니다.
블루버드에게는 불행하게도, 결과 기반 계약은 3만 달러의 치료 관리를 진행하는 컨디셔닝 요법 동안 환자가 누적하는 비용을 보험사가 회수하는 데 도움이 되지 않습니다.
가격은 더 높지만 효능은 비슷하기 때문에 Lyfgenia가 치료 가능한 SCD 환자의 주요 부분을 치료하는 데 사용된다면 매우 놀랄 것입니다.
캐스게비 외에도 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 초기 임상 단계 테스트에서 소수의 후보 물질을 보유하고 있습니다.
이러한 프로그램의 향후 매출을 예측하기에는 아직 이르지만, 연구 개발 비용이 새로운 수준으로 증가할 것이라는 점은 확신할 수 있습니다.
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Casgevy의 매출은 연간 1억 달러를 넘지 않을 것으로 보이며, CRISPR Therapeutics의 매출 점유율은 마케팅 협력 조건에 따라 제한될 것입니다.
간단히 말해서 Vertex Pharmaceuticals는 약물을 판매하고 CRISPR Therapeutics의 순손익 점유율을 40%로 줄일 것입니다.
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 1년 첫 7개월 동안 243억 2023,5만 달러의 손실을 입은 후 1억 달러의 현금 및 등가물로 <> 월을 마감했다.
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 언제 생계를 유지할 수 있을지는 아직 예측할 수 없지만, 이 주식은 <>억 달러의 시가총액을 자랑한다.
Casgevy 판매로 CRISPR Therapeutics의 주가가 상승할 가능성이 있지만, 출시가 성공을 보장하지는 않습니다.
위험에 대한 내성이 하늘 높이 치솟지 않는 한 지금은 이 주식을 피하는 것이 가장 좋습니다.